CRISPR-Cas erreicht das Auge

Auf dem XIX. Internationalen Symposium on Retinal Degeneration (RD2021) stellte Editas Medicine im Oktober 2021 erste klinische Ergebnisse für sein Produkt EDIT-101, eine In-vivo-CRISPR-Gen-Editing Therapie für die kongenitale Lebersche Amaurose, vor.
EDIT-101 wird subretinal injiziert, um die Geneditierungstherapie direkt an die Photorezeptorzellen zu liefern.
 Die Daten belegen, dass bei 2 von 3 Patienten in einer Erwachsenen-Kohorte „Signale“ für die Wirksamkeit zu messen waren.
Durch das gute Sicherheitsprofil können nun weitere Patienten in die Hochdosis-Kohorte für Erwachsene (3 × 1012 vg/ml) aufgenommen und behandelt werden – zudem werden Kinder in eine pädiatrische Kohorte mit mittlerer Dosis (1,1 x 1012 vg/ml) eingeschlossen. Die Studie soll Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von EDIT-101 bei bis zu 18 Patienten aufgeteilt in fünf Kohorten – drei verschiedene Dosierungen bei Erwachsenen, zwei bei Kindern, untersuchen.

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Editas Early Data for CRISPR Therapy EDIT-101 Shows Efficacy “Signals” in Two Patients

https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/clinical-data-editas-medicines-ongoing-phase-12-brilliance