Phase-3 Studie zur Behandlung des Morbus Stargardt
Der Morbus Stargardt (MSt) wird durch das dysfunktionale ABCA4 Gen ausgelöst, wodurch es als Folge zu einer massiven Ansammlung toxischer Vitamin-A-Nebenprodukte in der Netzhaut kommt.
Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für diese Erkrankung.
LBS-008 (Tinlarebant) wird in Tablettenform verabreicht und senkt als niedermolekularer Antagonist des Retinol-bindenden Proteins 4 (RBP4), der selektiv die Abgabe von Vitamin A (Retinol) an das Auge reduziert, die Akkumulation toxischer Vitamin-A-Nebenprodukte (Bisretinoide) in der Netzhaut. Diese wiederum, wie erwähnt, im Zusammenhang mit der Entwicklung eines Morbus Stargardt stehen.
Belite/USA führt derzeit eine 2-jährige Phase-2-Studie und eine 2-jährige Phase-3-Studie (DRAGON) mit LBS-008 bei jugendlichen MSt-Patienten durch.
Die Phase-2-Studie mit insgesamt 13 Probanden zeigt im ersten 6-Monats-Intervall, dass 8 der 13 Patienten (oder 61,5 %) eine Verbesserung der bestkorrigierten Sehschärfe in mindestens einem Auge, einschließlich 2 Patienten, die in beiden Augen eine Visusverbesserung erreichen konnten. Belite plant die nächste Datenauswertung dieser Phase-2-Studie im letzten Quartal 2022, wenn alle Probanden die 12-monatige Behandlung abgeschlossen haben.
Im Juli 2022 wurde bei der FDA ein Investigational New Drug -Antrag zur Einleitung der DRAGON-Studie in den USA eingereicht.
Die DRAGON-Studie ist eine 2-jährige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, globale Multi-Center-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von LBS-008 bei jugendlichen MSt-Patienten. Die DRAGON-Studie hat bereits in den USA, Großbritannien, Deutschland, Belgien, der Schweiz, Hongkong, Taiwan und Australien begonnen und Patienten rekrutiert.
Die Akkumulation von toxischen Bisretinoiden wird darüber hinaus auch mit Entwicklung der trockenen AMD in Verbindung gebracht, sodass Belite LBS-008 auch als potenziell Behandlungsoption der AMD einschätzt.
Deshalb startet im 4. Quartal 2022 eine erste klinische Phase-2/3-Studie für trockene AMD.
______________________________________________________________________________________________________________________
