Retinitis-Pigmentosa- Gentherapie von EMA für klinische Prüfung genehmigt
Der Wirkstoff VG901 der Firma ViGeneron wurde als neuartige Gentherapie zur Behandlung der CNGA1-assoziierten Retinitis pigmentosa (RP) zugelassen.
VG901 beinhaltet den Vigenerons firmeneigenen adeno-assoziierten Virus-Vektor vgAAV, um das CNGA1-Gen mittels intravitrealer Injektion zu verabreichen. Durch die direkte Verabreichung in den Glaskörper des Auges soll das Risiko von Netzhautschäden, die mit einer sonst verwendeten subretinalen Injektion verbunden ist, verringert werden. Der firmeneigene AAV-Vektor wurde speziell für diese Prozedur angepasst.
Die klinische Dosisfindungsstudie der Phase Ib wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von VG901 bei RP-Patienten mit CNGA1-Mutationen auf beiden Allelen untersuchen. Die Studie ist Teil einer internationalen Zulassungsstrategie für die klinische Entwicklung von VG901.
In präklinischen Studien hat Vigeneron gezeigt, dass VG901 das CNGA1-Gen in einem Mausmodell für RP ergänzen kann. Darüber hinaus bestätigte eine GLP-Sicherheitsstudie mit einer einzigen intravitrealen Injektion und anschließender 6-monatiger Nachbeobachtung das Sicherheitsprofil von VG901.
Derzeit ist jedoch noch nicht bekannt, wann und wo die klinische Studie starten wird.
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