Der Morbus Stargardt (MSt) wird durch das dysfunktionale ABCA4 Gen ausgelöst, wodurch es als Folge zu einer massiven Ansammlung toxischer Vitamin-A-Nebenprodukte in der Netzhaut kommt.
Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für diese Erkrankung.

LBS-008 (Tinlarebant) wird in Tablettenform verabreicht und senkt als niedermolekularer Antagonist des Retinol-bindenden Proteins 4 (RBP4), der selektiv die Abgabe von Vitamin A (Retinol) an das Auge reduziert, die Akkumulation toxischer Vitamin-A-Nebenprodukte (Bisretinoide) in der Netzhaut. Diese wiederum, wie erwähnt, im Zusammenhang mit der Entwicklung eines Morbus Stargardt stehen.

Belite/USA führt derzeit eine 2-jährige Phase-2-Studie und eine 2-jährige Phase-3-Studie (DRAGON) mit LBS-008 bei jugendlichen MSt-Patienten durch.
Die Phase-2-Studie mit insgesamt 13 Probanden zeigt im ersten 6-Monats-Intervall, dass 8 der 13 Patienten (oder 61,5 %) eine Verbesserung der bestkorrigierten Sehschärfe in mindestens einem Auge, einschließlich 2 Patienten, die in beiden Augen eine Visusverbesserung erreichen konnten. Belite plant die nächste Datenauswertung dieser Phase-2-Studie im letzten Quartal 2022, wenn alle Probanden die 12-monatige Behandlung abgeschlossen haben.
Im Juli 2022 wurde bei der FDA ein Investigational New Drug -Antrag zur Einleitung der DRAGON-Studie in den USA eingereicht.
Die DRAGON-Studie ist eine 2-jährige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, globale Multi-Center-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von LBS-008 bei jugendlichen MSt-Patienten. Die DRAGON-Studie hat bereits in den USA, Großbritannien, Deutschland, Belgien, der Schweiz, Hongkong, Taiwan und Australien begonnen und Patienten rekrutiert.
Die Akkumulation von toxischen Bisretinoiden wird darüber hinaus auch mit Entwicklung der trockenen AMD in Verbindung gebracht, sodass Belite LBS-008 auch als potenziell Behandlungsoption der AMD einschätzt.
Deshalb startet im 4. Quartal 2022 eine erste klinische Phase-2/3-Studie für trockene AMD.

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https://www.kofam.ch/de/studienportal/nach-klinischen-versuchen-suchen/studie/58575https://www.globenewswire.com/en/news-release/2022/07/19/2482265/0/en/Belite-Bio-Submits-Investigational-New-Drug-IND-Application-to-FDA-for-Approval-to-Proceed-with-LBS-008-Phase-3-Clinical-Trial-for-the-Treatment-of-Stargardt-Disease.htmld

Neuere Tablets mit einer hohen räumlichen Auflösung, einem großen dynamischen Luminanzbereich und eine 8-Bit-Luminanzsteuerung machen immer feinere Untersuchungen möglich, sodass eine Tablet-basierte Perimetrie durchaus Potenzial hat, als kostengünstige, mobile Methode für das Glaukom-Screening eingesetzt zu werden.
Die erste kostenlose Anwendung für das perimetrische Screening für das iPad (Apple, Cupertino, CA) war die Anwendung Visual Field Easy (VFE) [https://itunes.apple.com/us/app/visualfields-easy/id495389227].
Es ist eine Anwendung, die nur den Kauf eines iPad erfordert.
Studien mit VFE haben gezeigt, dass nur moderate und fortgeschrittene Gesichtsfeldausfälle erkannt werden können.
Der „Visual Field Fast“ (VFF) (Leonard Yip, Apple App Store) ist kostenlos im Apple App Store erhältlich und läuft auf jedem iPad mit iOS 10.0 oder höher. VFF deckt denselben GF-Bereich ab wie die HFA 24–2-Bewertung.
Melbourne Rapid Field (MRF) (GLANCE Optical Ltd, Melbourne, Australien) ist eine iPad-basierte Anwendung, die von der FDA als Gerät der Klasse 1 zugelassen wurde. MRF ist eine verbesserte Schwellenversion des VFE, die von derselben Forschungsgruppe wie VFE entwickelt wurde.
Die MRF-Bewertung kann in zwei Modi durchgeführt werden, einem vollständigen Schwellentest und einem Screening-Test.
Die Peristat-Online-Perimetrie (POP) wurde erstmals im Jahr 2002 von zwei niedergelassenen Ärzten des Doheny Eye Institute (University of Southern California), Dr. Ianchulev und Dr. Peter Pham, entwickelt.
POP wird über die KYS-Telemedizinplattform (https://kysvision.com/peristat-test/) geliefert.
POP ermöglicht Perimetrietests von bis zu 24° VF bei horizontaler und 20° vertikaler Fixierung unter Verwendung von vier Stufen standardisierter Schwellenreize. POP-Tests werden bei gedimmtem Umgebungslicht und ohne direkte Lichtquellen über dem Bildschirm durchgeführt. Leider ist es nur noch für registrierte Praxen in den Vereinigten Staaten erhältlich.
Eyecatcher ist ein dynamisches Open-Source-Perimeter. Die Goldmann Size III-Stimuli werden auf einem Windows-Tablet-Computer (nicht auf dem iPad) angezeigt und die Augenbewegungen mit einem Tobii EyeX-Eyetracker (Tobii Technology, Stockholm, Schweden) aufgezeichnet. Dies ist ein kostengünstiger Fern-Eyetracker im nahen Infrarotbereich, der eine Genauigkeit von >0,6 Grad ermöglicht.

Die Tablet-Perimetrie hat nicht erst seit der COVID-Ära großes Interesse geweckt, da sie nicht nur im Wartezimmer, sondern auch bequem von zu Hause aus durchgeführt werden kann. Aktuell konzentrieren sich die Untersuchungen der Programme auf die Empfindlichkeit zur Glaukomerkennung, der Anwendungsfreundlichkeit und der Untersuchungszeit im Vergleich zu den Standardmethoden.

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Ichhpujani P, Dhillon H. Spotlight on iPad Visual Field Tests Efficacy. Clin Ophthalmol. 2022 Jul 5;16:2179-2185. doi: 10.2147/OPTH.S340508. PMID: 35818511; PMCID: PMC9270904.